Di dunia medis, terdapat banyak obat-obatan yang jarang didengar dan bahkan tidak tersedia secara umum. Obat-obat ini sering kali dikembangkan untuk mengatasi kondisi langka atau penyakit yang jarang terjadi. Meskipun mungkin tidak banyak diketahui, keberadaan obat-obat langka ini sangat penting bagi mereka yang membutuhkannya. Berikut adalah beberapa obat-obatan langka yang mungkin belum kamu ketahui.
1. Soliris (Eculizumab) – Obat untuk Penyakit Autoimun Langka
Soliris (Eculizumab) adalah obat langka yang digunakan untuk mengobati beberapa penyakit autoimun yang jarang terjadi, seperti paroksismal nocturnal hemoglobinuria (PNH) dan anemia hemolitik autoimun. Obat ini bekerja dengan cara menghambat sistem kekebalan tubuh yang berlebihan, yang menjadi penyebab kerusakan sel darah merah. PNH sendiri adalah kondisi langka yang menyebabkan kerusakan sel darah merah dan meningkatkan risiko pembekuan darah. Karena harganya yang sangat mahal dan penggunaannya yang sangat spesifik, obat ini hanya tersedia di rumah sakit besar dan untuk pasien yang benar-benar memerlukannya.
2. Luxturna – Terapi Gen untuk Kebutaan Genetik
Luxturna adalah salah satu contoh obat langka yang memanfaatkan teknologi terapi gen. Obat ini digunakan untuk mengobati kebutaan yang disebabkan oleh kelainan genetik tertentu, seperti retinitis pigmentosa, yang mempengaruhi retina mata. Luxturna bekerja dengan cara menyuntikkan salinan gen yang sehat ke dalam retina, membantu memperbaiki atau menggantikan gen yang rusak. Obat ini sangat mahal dan hanya dapat digunakan oleh pasien dengan kelainan genetik spesifik, sehingga keberadaannya sangat terbatas.
3. Strensiq – Terapi untuk Penyakit Hiperfosfatemia Keluarga
Strensiq (asfotase alfa) adalah obat langka yang digunakan untuk mengobati penyakit yang disebut hipofosfatemia keluarga (hypophosphatasia), sebuah kelainan genetik yang mempengaruhi metabolisme fosfor dan menyebabkan kerusakan tulang dan gigi. Penderita hipofosfatemia keluarga sering kali mengalami kerusakan tulang yang parah, serta kesulitan dalam pembentukan tulang baru. Strensiq berfungsi untuk menggantikan enzim yang hilang pada tubuh penderita, membantu memperbaiki pembentukan tulang dan meningkatkan kualitas hidup pasien.
4. Zolgensma – Terapi Gen untuk Atrofi Otot Spinal (SMA)
Zolgensma adalah obat langka yang digunakan untuk mengobati atrofi otot spinal (SMA), penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan otot dan kerusakan saraf. Penyakit ini biasanya terjadi pada bayi dan dapat menyebabkan kelumpuhan dan bahkan kematian jika tidak diobati dengan cepat. Zolgensma adalah terapi gen yang bekerja dengan memperkenalkan salinan gen yang sehat ke dalam tubuh pasien untuk menggantikan gen yang rusak, yang menyebabkan kondisi tersebut. Karena biaya pengobatan yang sangat tinggi, obat ini sangat terbatas penggunaannya dan hanya tersedia di rumah sakit besar.
5. Cystaran – Obat untuk Penyakit Mata Langka
Cystaran adalah obat yang digunakan untuk mengobati katarak yang disebabkan oleh penyakit langka bernama cystinosis. Penyakit ini terjadi ketika tubuh tidak dapat memetabolisme cystine dengan benar, yang kemudian menumpuk dalam berbagai organ, termasuk mata, ginjal, dan otot. Cystaran digunakan untuk mencegah penumpukan cystine di kornea mata, yang dapat menyebabkan gangguan penglihatan. Meskipun Cystaran dapat membantu memperlambat perkembangan penyakit ini, ketersediaannya terbatas dan sering kali hanya tersedia bagi pasien yang didiagnosis dengan cystinosis.
6. Alglucosidase Alfa – Terapi untuk Penyakit Pompe
Alglucosidase alfa, yang dijual dengan nama merek Myozyme, adalah obat yang digunakan untuk mengobati penyakit Pompe, sebuah gangguan genetik langka yang menyebabkan penumpukan glikogen di dalam otot dan organ tubuh lainnya. Penyakit Pompe dapat menyebabkan kelemahan otot yang parah, termasuk masalah pernapasan dan kegagalan jantung. Alglucosidase alfa berfungsi untuk menggantikan enzim yang hilang pada tubuh penderita, memungkinkan tubuh untuk memecah glikogen dengan benar dan mencegah kerusakan organ yang lebih lanjut.
7. Kymriah – Terapi Imun untuk Leukemia
Kymriah (tisagenlecleucel) adalah salah satu terapi imun seluler yang digunakan untuk mengobati leukemia limfoblastik akut (ALL) pada pasien anak-anak dan dewasa muda, serta limfoma sel B besar difus (DLBCL) pada orang dewasa. Obat ini bekerja dengan cara mengambil sel-sel kekebalan tubuh pasien, mengubahnya di laboratorium untuk mengenali dan menyerang sel-sel kanker, kemudian mengembalikannya ke tubuh pasien. Terapi ini cukup efektif untuk beberapa jenis kanker darah, tetapi karena biayanya yang sangat tinggi, obat ini hanya tersedia bagi pasien yang memenuhi kriteria tertentu.
sumber : webpafi.or.id
